Improving Clinical Trials For Rare Diseases
สุขภาพ

การปรับปรุงการทดลองทางคลินิกสำหรับโรคที่หายาก

โรคที่หายากถือเป็นความท้าทายในการรักษาด้วยเหตุผลหลายประการ ความท้าทายในการรับสมัครเนื่องจากธรรมชาติของเหตุการณ์ที่ “เกิดขึ้นไม่บ่อย” และขนาดตัวอย่างที่เล็กลงทำให้โอกาสของนักวิจัยในการศึกษาสภาวะดังกล่าวลดลงอย่างมาก ทำให้ยากต่อการระบุสาเหตุและพัฒนาวิธีการรักษา นอกจากนี้ หากผู้ป่วยตกลงที่จะเข้าร่วมขั้นตอนการบำบัดด้วยยีนที่เฉพาะเจาะจง ก็อาจแยกพวกเขาออกจากการทดลองทางคลินิกในอนาคต Huang อธิบายว่า:

ในการประชุม FLORetina-ICOOR พ.ย./ธ.ค. 2023 นพ. Suber S. Huang และ MBA อธิบายว่า:

“โรคหายากมีราคาแพงและเข้าถึงได้ยาก แต่มีคุณประโยชน์อันมหาศาลที่จะรักษาได้ … ที่เราจะต้องดิ้นรนต่อไปเพื่อให้ได้มา …

“การรักษาผู้ป่วยไร้เดียงสาด้วย[inherited retinal diseases] เกิดขึ้นไม่บ่อยนัก และการลงทะเบียนในการบำบัดด้วยยีนหนึ่งครั้งอาจส่งผลเสียต่อการห้ามการมีส่วนร่วมในการรักษาในอนาคต ดังนั้นการสรรหาบุคลากรจึงเป็นเรื่องยากมาก”

Improving Clinical Trials For Rare Diseases 1

หากเอาชนะอุปสรรคเหล่านี้ได้ หน่วยงานกำกับดูแลก็มักจะเข้ามาขวางทาง ปัจจัยทั้งหมดนี้หมายความว่ามีโอกาสที่การรักษาจะมีราคาแพงสูง เป็นผลให้ผู้สนับสนุนที่โดยทั่วไปให้เงินทุนสำหรับความพยายามดังกล่าวต้องเผชิญกับความเสี่ยงที่สูงขึ้นมากในการสูญเสียการลงทุน โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อการรักษามีลักษณะเป็นการทดลองมากขึ้นอีกครั้ง

ตัวอย่างเช่น อุตสาหกรรมที่เกี่ยวข้องกับโรคจอประสาทตาที่สืบทอดมาในสหรัฐอเมริกามีมูลค่าประมาณ 31.8 พันล้านดอลลาร์ อย่างไรก็ตาม แม้จะมีมูลค่ามหาศาล แต่อุปสรรคในการวิจัยยังคงชะลอความคืบหน้าและขัดขวางการพัฒนาแนวทางการรักษาใหม่ๆ เช่น การบำบัดด้วยยีนและเซลล์

แม้ว่าการวิจัยดังกล่าวจะประสบความสำเร็จซึ่งจะให้ประโยชน์อันล้ำค่า แต่กระบวนการที่เข้มงวดในการหาวิธีรักษาและนำออกสู่ตลาดยังคงเป็นอุปสรรคต่อการดำเนินการวิจัย แต่หากวิทยาศาสตร์การแพทย์สามารถบุกเบิกวิธีการใหม่ๆ ที่หลีกเลี่ยงองค์ประกอบเชิงลบเหล่านี้ได้ ไม่ต้องสงสัยเลยว่าเราจะเห็นจำนวนโรคหายากที่ได้รับการรักษาใหม่และมีประสิทธิภาพเพิ่มมากขึ้นอย่างมหาศาล

Huang ผู้ก่อตั้งและประธาน Future Vision Forum ซึ่งเป็นการประชุมสหสาขาวิชาชีพที่เกี่ยวข้องกับจักษุวิทยา อุตสาหกรรมวิทยาศาสตร์การมองเห็น การสนับสนุน และผู้มีส่วนได้ส่วนเสียด้านกฎระเบียบ เข้าใจถึงความจำเป็นในการเปลี่ยนแปลงวิธีที่เราเข้าถึงการวิจัยเกี่ยวกับโรคหายาก

ในเดือนกันยายน เขาได้ให้คำแนะนำ 5 ประการที่ออกเพื่อช่วยปรับปรุงประสิทธิภาพของการทดลองทางคลินิก หวงอธิบายว่า:

“ประการแรกคือการพัฒนามาตรฐานที่ชัดเจนสำหรับการลดความเสี่ยงในการใช้ยา ยีน และเซลล์เพื่อรักษาโรคตา เราทุกคนควรมี playbook เดียวกัน ลำดับที่ 2 เราควรกำหนดแนวทางที่การศึกษาที่ไม่ได้เผยแพร่ ล้มเหลว หรือไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ สามารถนำไปสู่ฐานความรู้สากลสำหรับประวัติศาสตร์ธรรมชาติ หรือเหตุใดสิ่งต่างๆ จึงล้มเหลว”

คำแนะนำที่สามและสี่เกี่ยวข้องกับ AI และการเรียนรู้ของเครื่องจักร โดยกล่าวถึงความสำคัญของการใช้ชุดข้อมูลที่โดยทั่วไปจะใช้เวลานานและซับซ้อนสำหรับมนุษย์ หวงกล่าวต่อ:

“มาทำให้แน่ใจว่าผู้คนสามารถตอบสนองต่อการบำบัดได้จริง AI สามารถช่วยในเรื่องนั้นได้ และสุดท้าย เราต้องพิจารณาการบำบัดสำหรับความต้องการที่หลากหลาย มากกว่าที่จะพิจารณาแบบจำลองเฉพาะของยีน”

บริษัทอื่นๆ เช่น Indo-US Organisation for Rare Diseases หรือ Indo-USRare

ก็เริ่มนำกลยุทธ์ไปปฏิบัติโดยมีเป้าหมายเดียวกัน บริษัทมีเป้าหมายที่จะจัดให้มีการทดลองทางคลินิกในประเทศที่มีอุบัติการณ์ของโรคหายากจำเพาะสูงกว่า บริษัทวางแผนที่จะใช้เครื่องมือที่ปรับปรุงด้วย AI สำหรับการจัดการการทดลองทางคลินิกและการสื่อสารระหว่างองค์กรที่เข้าร่วม

ดร. Harsha Rajasimha ผู้ก่อตั้ง IndoUSrare และ Jeeva Clinical Trials หวังว่าความเคลื่อนไหวดังกล่าวจะช่วยเอาชนะปัญหาสำคัญสองประการที่ต้องเผชิญกับการขนส่ง การบริหาร และความหลากหลายทางชาติพันธุ์ของการทดลองทางคลินิก

เพื่อให้บรรลุเป้าหมายนี้ IndoUSrare วางแผนที่จะใช้ประโยชน์จาก Patient Advocacy Groups (PAGs) เพื่อจัดตั้งสถานที่ทดลองทางคลินิกในต่างประเทศ ผสานรวมเครื่องมือการจัดการทางคลินิกที่ขับเคลื่อนด้วย AI ใหม่ และให้องค์กรไม่แสวงผลกำไรมีส่วนร่วมในการสนับสนุนโครงการต่างๆ

Skip to content