CRISPR Baby
ยา

ทารก CRISPR คนแรกของจีน

ในช่วงทศวรรษที่ผ่านมา ผู้บริโภคข่าวทางการแพทย์เป็นประจำจะสังเกตเห็นการเพิ่มขึ้นอย่างมากของรายงานเกี่ยวกับ CRISPR และเทคโนโลยีการแก้ไขยีน ตั้งแต่โฮสต์ของการใช้งานที่มีศักยภาพซึ่งแสดงให้เห็นแนวโน้มในห้องปฏิบัติการไปจนถึงการรักษา CRISPR ที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เป็นครั้งแรกสำหรับโรคเคียวเซลล์ เสียงฮือฮาที่อยู่รอบ ๆ เทคโนโลยีใหม่ดูเหมือนจะบ่งบอกว่ามันผ่านพ้นไม่ได้และค่อนข้างถูกต้องด้วยความสามารถในการกำหนดเป้าหมายและเปลี่ยนแปลงเฉพาะ ยีนที่รับผิดชอบต่อสภาวะบางอย่างถือเป็นก้าวกระโดดครั้งใหญ่ในเทคโนโลยีทางการแพทย์

แต่มันก็ไม่ได้ราบรื่นไปซะทั้งหมด และน่าเสียดายที่กระแสโฆษณาที่เพิ่มมากขึ้นได้ส่งผลกระทบต่อภาพนี้เล็กน้อย เมื่อข้อโต้แย้งจากอดีตอันห่างไกลได้ผลักดันให้ภาพนี้กลับกลายเป็นประเด็นสำคัญอีกครั้ง

แต่เรื่องราวเริ่มต้นเมื่อหลายปีก่อนในปี 2018 เมื่อผู้นำการศึกษา He Jiankui นักชีวฟิสิกส์ชาวจีน พยายามตีพิมพ์ต้นฉบับของเขาที่อธิบายการเกิดของฝาแฝดที่ดื้อต่อเอชไอวีเป็นครั้งแรก หัวข้อ “กำเนิดแฝดหลังการแก้ไขจีโนมเพื่อการต้านทานเอชไอวี”

งานวิจัยที่ตีพิมพ์โดยทีมงานที่เรียกว่า He มีผู้เชี่ยวชาญคนอื่นๆ กล่าวถึงความเป็นไปได้ในการจัดการข้อมูลและ/หรือผลลัพธ์ที่ปลอมแปลง ในความเห็นโดย Kiran Musunuru ผู้เชี่ยวชาญด้านการแก้ไขยีนที่มหาวิทยาลัยเพนซิลวาเนีย Musunuru ตั้งข้อสังเกตว่าข้อมูลดังกล่าวแสดงให้เห็นว่าการแก้ไขยีนเพื่อการสืบพันธุ์ยังเกิดก่อนกำหนดและไม่ปลอดภัย

จากผู้เขียนทั้งสิบคน ไม่มีแพทย์ที่ได้รับอนุญาตอย่างเป็นทางการ Michael Deem นักชีวฟิสิกส์ชาวอเมริกันเพียงคนเดียวที่ได้รับการรับรอง พยายามลบชื่อของเขาออกจากหนังสือพิมพ์ โดยอ้างว่าเขาไม่เคยตกลงที่จะส่งต้นฉบับ

มีหลักฐานที่น่าสยดสยองอื่น ๆ อีกมากมายที่บ่งชี้ว่าข้อมูลดังกล่าวไม่เป็นความจริงทั้งหมด เมื่อรวมกับขั้นตอนที่ไม่ปลอดภัยแล้ว ยังมีสัญญาณว่าการแก้ไขยีนไม่เหมือนกับการกลายพันธุ์ที่ระบุไว้ การกล่าวอ้างบางอย่างขัดแย้งในตัวเอง ข้อมูลถูกบิดเบือนความจริงเพื่อแสดงการคลอดบุตร ข้อมูลที่อ้างว่าประสิทธิภาพโดยรวมคิดว่าเกินจริง และผู้ปกครองของผู้เข้าร่วม เด็กอาจได้รับการสนับสนุนให้เข้าร่วมด้วยเหตุผลที่ไม่ถูกต้อง โดยมีคำมั่นสัญญาที่ไม่แน่นอน

รัฐบาลจีนไม่ได้ปล่อยให้ Jiankui กระทำการใดๆ ทั้งสิ้น พวกเขาพิพากษาให้จำคุกสามปี และตรากฎหมายใหม่ห้ามการดัดแปลงตัวอ่อนของมนุษย์เพื่อการสืบพันธุ์

Jiankui’s ได้รับการปล่อยตัวจากเรือนจำในเดือนเมษายน เสียงพึมพำทั้งหมดจึงเพิ่มสูงขึ้นอีกครั้งทั่วทั้งอุตสาหกรรม โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อเขาวางแผนที่จะเดินทางต่อไปเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาโดยใช้ยีนบำบัด เขาตั้งเป้าที่จะทำให้เทคโนโลยีมีราคาไม่แพงมากขึ้น และท้ายที่สุดสามารถรักษาโรคที่หายากมากขึ้นและรักษาโรคที่ยากต่อการรักษาโรคโดยใช้การรักษาเหล่านี้

ไม่ยอมแพ้กับ CRISPR

แม้จะมีปัญหาก่อนหน้านี้ เขาสาบานว่าจะใช้การแก้ไขยีนต่อไปเพื่อค้นหาวิธีรักษาโรคที่หายาก…

ดำเนินไปโดยไม่ได้บอกว่าการได้รับข่าวสารที่ไม่ดีเกี่ยวกับจริยธรรมถือเป็นเรื่องสำคัญที่ไม่ควรมองข้ามในวงการแพทย์ และถึงแม้ว่าข้อโต้แย้งจะเน้นย้ำถึงปัญหาด้านจริยธรรมที่อาจเกิดขึ้นหลายประการ แต่ก็ไม่น่าเป็นไปได้ที่การกระทำของฝ่ายใดฝ่ายหนึ่งจะทำอะไรได้มากเพื่อทำให้เทคโนโลยีเสื่อมเสีย ได้รับการโน้มน้าว ทดสอบ และทดลองโดยนักวิจัยที่สามารถทำซ้ำได้หลายพันคนหรืออาจเป็นแสนคนทั่วโลก

chinese crispr babies
การวิจัยคริสเปอร์

การตัดต่อยีนได้รับความสนใจเพิ่มขึ้นอย่างมาก ด้วยการอนุมัติล่าสุดจาก FDA สำหรับการรักษาโรคเคียวเซลล์และเบต้าธาลัสซีเมีย (TDT) ที่ขึ้นกับการถ่ายเลือดในผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป ซึ่งถือเป็นไฟเขียวสำหรับทุกคน ดำเนินการวิจัยที่คล้ายกันเพื่อดำเนินการต่อไปโดยรู้ว่าถนนได้ปูไว้แล้ว และการรักษาที่มีประสิทธิผลโดยมีหลักฐานสนับสนุนที่เพียงพอสามารถติดตามการเดินทางเดียวกันในเส้นทางสู่ตลาดได้

ในการพัฒนาวิธีการรักษาเหล่านี้และได้รับการอนุมัติจาก FDA นั้น เทคนิคใหม่ได้เปลี่ยนอย่างรวดเร็วจากแนวคิดที่แสดงให้เห็นว่าเป็นการรักษาโรคหายากทุกประเภทที่มีประสิทธิผล มาสู่การรักษาที่สามารถเกิดขึ้นได้จริงสำหรับผู้ที่มีภาวะสุขภาพที่ไม่ธรรมดาที่สุด

ที่กล่าวว่า สิ่งสำคัญคือต้องสังเกตความแตกต่างในวัตถุประสงค์ที่ถือครองโดยผู้เล่นหลักในแถวหน้าของการพัฒนาอุตสาหกรรม เพื่อดูว่าเมื่อใดที่แนวคิดที่แตกต่างกันเหล่านี้มาบรรจบกัน ดีขึ้นหรือแย่ลง ตัวอย่างเช่น ในขณะที่นักวิทยาศาสตร์และนักวิจัยมักมีเหตุผลทางจริยธรรมที่ขับเคลื่อนความพยายามของตน แต่บริษัทที่ผลิตวิธีการรักษามักได้รับแรงจูงใจจากการเงินเท่านั้น

ความปรารถนาที่ตรงกันข้ามเหล่านี้ทำให้เกิดอุปสรรคสำคัญในการรักษาโรคที่หายาก เนื่องจากโดยธรรมชาติของภาวะที่หายากเหล่านี้ ส่งผลให้มีผู้ป่วยน้อยลง การรักษาที่พัฒนาขึ้นจึงมีความต้องการต่ำเช่นกัน

นอกเหนือจากอุปสรรคที่มุ่งเน้นธุรกิจแล้ว ความท้าทายที่แท้จริงของการพัฒนาวิธีการรักษาเพื่อต่อสู้กับโรคหายากนั้นไม่ใช่เรื่องง่ายเลย เนื่องจากขาดเอกสารประกอบเป็นส่วนใหญ่ ตลอดจนโอกาสน้อยมากที่จะทำการวิจัยโดยตรงโดยการศึกษาผู้ป่วย ด้วยโรคที่หายาก

บังเอิญหรืออาจจะค่อนข้างชาญฉลาด เขาได้เลือกสถานการณ์ที่ยากลำบากในการใช้เทคนิคการแก้ไขยีนเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาโรคหายากแบบใหม่ ไม่เพียงแต่จัดการกับความท้าทายในการรักษาอาการป่วยที่หายากเท่านั้น สถานการณ์ที่เป็นเอกลักษณ์ของเขาดึงดูดความสนใจที่ไม่มีใครเทียบได้พร้อมๆ กัน แม้แต่นักวิทยาศาสตร์-นักวิจัยที่มีชื่อเสียง ซึ่งในทางกลับกัน จะสร้างความตระหนักรู้และการสนับสนุนที่จำเป็นต่อการพัฒนาวิธีการรักษาที่มีประสิทธิผล

หากการดำเนินการใหม่ของเขาล้มเหลวในการเปลี่ยนแปลงความคิดเห็นของผู้เชี่ยวชาญ ข้อค้นพบที่น่าหวังจำนวนมากมายจากผู้เชี่ยวชาญชั้นนำอื่นๆ ในอุตสาหกรรมมีแนวโน้มที่จะบดบังข้อผิดพลาดหนึ่งหรือสองข้อที่ต้องเผชิญระหว่างทางอย่างรวดเร็ว

ไม่ว่าสถานการณ์จะเป็นอย่างไร ก็เกือบจะแน่นอนว่าเทคโนโลยี CRISPR จะยังคงอยู่ และไม่ต้องสงสัยเลยว่าการรักษาที่เป็นไปได้จะกลายเป็นการรักษาที่สมบูรณ์ยิ่งขึ้นอย่างแน่นอน

ด้วยความตระหนักรู้ที่เพิ่มขึ้นเกี่ยวกับศักยภาพที่แท้จริงของเทคโนโลยี จึงไม่ควรใช้เวลานานก่อนที่เราจะเห็นการนำการบำบัดด้วยการตัดต่อยีนมาใช้อย่างแพร่หลาย และรวมถึงการใช้งานที่มีประสิทธิภาพที่หลากหลายมากขึ้น

ไม่มีความลับใดที่การทำศัลยกรรมความงามมีส่วนสำคัญในอุตสาหกรรมการแพทย์ในสัดส่วนที่ใหญ่กว่า และเนื่องจากการตัดต่อยีนมีความสามารถในการรักษาด้านความงามได้หลายอย่าง จึงไม่มีข้อสงสัยเลยว่าเทคโนโลยีจะถูกนำไปใช้กับขั้นตอนดังกล่าว อย่างไรก็ตาม ความก้าวหน้าที่น่าตื่นเต้นที่สุดยังคงอยู่ ความสามารถในการรักษาโรคหายากที่ยากจะเข้าใจได้อย่างมีประสิทธิภาพ

และบางที หากผู้ผลิตพยายามที่จะลดความแตกต่างตั้งแต่ต้น ก็อาจเป็นไปได้ที่จะสร้างสภาพแวดล้อมที่ความนิยมของกระบวนการเสริมความงามถูกนำมาใช้เพื่ออุดหนุนการพัฒนาวิธีการรักษาโรคหายาก ซึ่งในทางกลับกันจะยกระดับโปรไฟล์ของบริษัทและ ช่วยให้พวกเขาเพิ่มความเสี่ยงสูงสุด และอาจกู้คืนความสูญเสียทางการเงินใดๆ ที่เกิดขึ้นจากการพัฒนาวิธีการรักษาสำหรับประชากรผู้ป่วยกลุ่มเล็กเหล่านั้นได้

Skip to content