DNA Gene Editing CRISPR
ยา

นวัตกรรมของ CRISPR กำลังมา

ความก้าวหน้าใหม่ในเทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมซึ่งครั้งหนึ่งเคยสัญญาว่าจะปฏิวัติอุตสาหกรรมการแพทย์ได้รับการอนุมัติในที่สุด และได้เปลี่ยนแปลงวิธีที่เราวินิจฉัยและรักษาโรคไปแล้ว เทคนิคการเปลี่ยนแปลง DNA ที่รู้จักกันในชื่อ “CRISPR” เป็นข้อพิสูจน์ว่าการปรับเปลี่ยนรหัสแห่งชีวิตเป็นไปได้จริง และการกระตุ้นผลลัพธ์ที่เปลี่ยนแปลงชีวิตผ่านการรักษาเพียงครั้งเดียวได้กลายเป็นความจริงแล้ว

CRISPR ซึ่งย่อมาจาก CRISPR ซึ่งย่อมาจาก Clustered Regular Interspaced Short Palindromic Repeats เป็นเทคโนโลยีปฏิวัติใหม่ที่สามารถใช้เพื่อตรวจจับยีนเฉพาะตามส่วนของ DNA จากนั้นจึงปรับเปลี่ยน DNA นี้เพื่อเปลี่ยนวิธีการทำงานของยีน นอกจากนี้ยังสามารถเปิดและปิดการทำงานของยีนได้โดยไม่ต้องเปลี่ยนลำดับ

เทคนิคการฉีดเข้าหลอดเลือดดำเพียงครั้งเดียวนี้รับประกันความก้าวหน้าอย่างมากในการแก้ไขจีโนม ตลอดจนความสามารถของเราในการวินิจฉัยและรักษาโรคต่างๆ มากมาย คุณสมบัติในการวินิจฉัยของ CRISPR ยังให้ข้อมูลเชิงลึกมากขึ้นว่าโรคต่างๆ เกิดขึ้นได้อย่างไรและทำไม ซึ่งจะช่วยเปิดประตูสู่วิธีการรักษาและการรักษาโรคใหม่ๆ ต่อไป

The Innovation Of CRISPR Is Coming

การรักษา CRISPR ครั้งแรกได้รับการอนุมัติจาก FDA

Casgevy กลายเป็นการรักษาด้วย CRISPR ที่เปิดเผยต่อสาธารณะเป็นครั้งแรกในโลก เมื่อได้รับการอนุมัติให้ใช้ในสหราชอาณาจักรเมื่อวันที่ 16 พฤศจิกายน 2023 ในสหรัฐอเมริกา FDA อนุมัติการรักษาในรูปแบบที่เรียกว่า Exa-cel และผลิตโดย Vertex และ CRISPR Therapeutics โดยจะวางจำหน่ายในวันที่ 8 ธันวาคม ไม่ถึงสองสัปดาห์ต่อมาในวันที่ 20 ธันวาคม การรักษาด้วย CRISPR ครั้งที่สามที่เรียกว่า lovo-cel และผลิตโดย Bluebird ก็ได้รับการอนุมัติเช่นกัน

การอนุมัติเหล่านี้ตามมาด้วยความสำเร็จในการรักษาผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากความบกพร่องทางพันธุกรรม โรคเคียวเซลล์

โรคเคียวเซลล์ คือ ภาวะที่ทำให้เซลล์เม็ดเลือดแดงเหนียวและเป็นรูปพระจันทร์เสี้ยว ส่งผลให้เซลล์จับตัวกันเป็นก้อน ทำให้ความสามารถในการลำเลียงออกซิเจนลดลง และส่งผลให้ผู้ป่วยเจ็บปวดอย่างแสนสาหัส เมื่อเวลาผ่านไป โรคเคียวเซลล์จะทำลายอวัยวะต่างๆ อย่างต่อเนื่องและนำไปสู่ความตายในที่สุด

การรักษาที่มีประสิทธิภาพอย่างแท้จริงเพียงอย่างเดียวในการรักษาเซลล์รูปเคียวคือการปลูกถ่ายไขกระดูก ขั้นตอนที่รุกรานและเจ็บปวดอย่างมากซึ่งยังคงมีอัตราความสำเร็จอยู่ระหว่าง 42 %-60% เท่านั้น

Jimi Olaghere หนึ่งในผู้ป่วยที่ได้รับยาชนิดใหม่ชนิดจ่ายครั้งเดียว ก่อนหน้านี้ถูกส่งตัวไปที่ห้องฉุกเฉินเป็นประจำจนโรงพยาบาลได้จองเตียงไว้ให้เขา อย่างไรก็ตาม หลังการรักษา Olaghere กล่าวกับผู้สื่อข่าวว่าความเจ็บปวดจากเคียวของเขาเกือบจะหายไปหมดแล้ว และ “คุณภาพชีวิตของเขาเพิ่มสูงขึ้นไปอีกขั้น”

Casgevy คือหนึ่งในผู้แก้ไขยีนที่ใช้ CRISPR รายแรกๆ และทำงานโดยแก้ไขปัญหาในสเต็มเซลล์ที่แยกได้จากไขกระดูกของผู้ป่วย จากนั้นจะถูกฉีดกลับเข้าไปในร่างกาย โดยที่สเต็มเซลล์จะส่งเสริมการผลิตเซลล์เลือดที่แข็งแรงซึ่งสามารถส่งออกซิเจนในปริมาณที่เพียงพอไปทั่วร่างกายได้อีกครั้ง

CRISPR หรือ CRISPR-Cas9 ได้รับการเปิดเผยครั้งแรกในวารสาร Science ในปี 2012 โดย Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier, Martin Jinek, Krzysztof Chylinski, Ines Fonfara และ Michael Hauer ก่อนรายงานฉบับแรกนี้ เทคโนโลยีที่คล้ายกัน เช่น Zinc Finger nucleases และ TALENs (Transcription Activator-like Effector nucleases) มีอยู่จริง อย่างไรก็ตาม CRISPR ให้คำมั่นสัญญาว่าจะใช้เทคนิคที่จะมีประสิทธิภาพมากกว่าและราคาถูกกว่ามาก 11 ปีหลังจากการค้นพบครั้งแรก ในที่สุดคำกล่าวอ้างเหล่านี้ก็ได้รับการพิสูจน์ว่าถูกต้องจากกรณีในโลกแห่งความเป็นจริง

Jennifer Doudna นักชีวเคมีจากมหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย เบิร์กลีย์ ผู้ได้รับรางวัลโนเบลสาขาเคมีประจำปี 2020 จากบทบาทของเธอในการพัฒนาเทคนิคการตัดต่อยีน

“นี่คือจุดเริ่มต้นของยุคการแพทย์แบบ CRISPR ฉันคิดว่ามันบ่งบอกว่าเรากำลังเข้าใกล้การเปลี่ยนแปลงด้านการแพทย์อย่างแท้จริง”

แนวคิด CRISPR ทำงานโดยการแบ่งลำดับดีเอ็นเอที่เครื่องหมายทางพันธุกรรมที่เฉพาะเจาะจง จากนั้นจึงแทรกหรือลบลงในลำดับอื่นๆ สามารถใช้เพื่อเปิดหรือปิดยีนบางตัว และเพื่อแก้ไขยีนที่บกพร่อง เปลี่ยนแปลง DNA ของสิ่งมีชีวิตได้อย่างมีประสิทธิภาพเพื่อต่อสู้กับการติดเชื้อหรือรักษาโรคที่แหล่งกำเนิด

อย่างไรก็ตาม มีข้อเสียบางประการที่อาจขัดขวางไม่ให้ Casgevy เห็นการใช้งานอย่างแพร่หลาย ค่ารักษาอยู่ที่ 2.2 ล้านดอลลาร์ต่อคนไข้หนึ่งคน และถึงแม้จะเป็นการรักษาเพียงครั้งเดียว แต่ก็ยังต้องพักรักษาตัวในโรงพยาบาลนานถึง 4-6 สัปดาห์

นอกจากนี้ยังมีความกังวลว่าเทคนิคการหั่นซึ่งตัด DNA ทั้งสองสายอาจทำให้เกิดการกลายพันธุ์ที่ไม่พึงประสงค์ ซึ่งอาจกระตุ้นการทำงานของยีนที่กระตุ้นมะเร็ง โชคดีที่การวิจัยเกี่ยวกับเทคนิคที่สามารถผ่า DNA เส้นเดี่ยวได้เริ่มดำเนินการมาตั้งแต่ปี 2559 นักวิทยาศาสตร์ได้ทำงานเพื่อปรับปรุงเครื่องมือกรรไกรและลดขนาดของส่วนประกอบเพื่อทำให้เทคนิคการหั่นมีความแม่นยำมากขึ้น

Skip to content