Florida State University Pediatric Rare Diseases
สุขภาพ

สถาบัน FSU สำหรับโรคหายากในเด็ก

มหาวิทยาลัยแห่งรัฐฟลอริดาเพิ่งเปิดตัวสถาบันโรคหายากในเด็ก ซึ่งเป็นสถาบันที่อุทิศตนเพื่อการวิจัยและพัฒนาวิธีการรักษาโรคที่ผิดปกติในวัยเด็ก สถาบันซึ่งจะเติมเต็มช่องว่างที่สำคัญในอุตสาหกรรมการดูแลสุขภาพ เกิดขึ้นได้ด้วยการกระทำของตัวแทน Adam Anderson ผู้ซึ่งผลักดันเงินทุนจำนวน 1 ล้านเหรียญสหรัฐ หลังจากการสูญเสียอันน่าเศร้าของลูกชายของเขา Andrew ซึ่งเสียชีวิตอย่างน่าเศร้าจาก Tay-Sachs โรค; โรคหายากที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 100 คนต่อปีในสหรัฐอเมริกา

แอนเดอร์สัน ศิษย์เก่ารัฐฟลอริดาอธิบายด้วยความซาบซึ้งใจว่า

“นับตั้งแต่แอนดรูว์ ลูกชายของเราได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นโรค Tay-Sachs ในปี 2559 ผมกับบรีแอนน์ภรรยาของผมได้ทำภารกิจของเราในการทำทุกอย่างเท่าที่ทำได้เพื่อให้แน่ใจว่าครอบครัวอื่นๆ จะไม่ต้องใช้ชีวิตฝันร้ายแบบเดียวกับที่เราทำ แต่น่าเสียดายที่หลายๆ คน ครอบครัวทำ...
ปัจจุบันมีโรคหายากที่ทราบกันดีถึง 7,000 โรค ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 350 ล้านคนทั่วโลก และ 30 ล้านคนทั่วประเทศ เพื่อให้เข้าใจตรงกัน นั่นคือเกือบ 10% ของประชากรในประเทศของเรา และมากกว่าประชากรทั้งหมดของฟลอริดา ดังนั้นแม้ว่าเราจะเรียกพวกมันว่าหายาก แต่เมื่อมองโดยรวมแล้วพวกมันจะพบได้ทั่วไปอย่างน่ากลัวมากกว่าที่คุณคิด”

Adam Anderson

Adam Anderson is a conservative local businessman, husband & father, Representing N. Pinellas Dist 57. Rep. Adam Anderson ran for public office to fund research into rare diseases like the one that affected his son

การเปิดตัวสถาบันศูนย์โรคหายากในเด็กที่วิทยาลัยแพทยศาสตร์ ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากรัฐบาล Ron DeSantis ก็มีการเฉลิมฉลองเมื่อเร็วๆ นี้ที่งาน Florida State University Day ซึ่งจัดขึ้นที่ศาลาว่าการของรัฐใน วันที่ 1 กุมภาพันธ์ 2024

Florida-State-University-Symbol

การวิจัยเพิ่มเติมและการรักษาโรคหายากในเด็กที่ดีขึ้น

สถาบันแห่งนี้รวบรวมนักวิทยาศาสตร์ แพทย์ และนักการศึกษาเพื่อใช้ประโยชน์จากการวิจัยการตอบสนองภูมิคุ้มกันล่าสุดและสาขายีนบำบัดที่ก้าวหน้าอย่างรวดเร็ว เป้าหมายของบริษัทคือการจัดการกับความท้าทายด้านการวิจัยทั่วไปที่ต้องเผชิญกับโรคหายากในเด็ก

ด้วยความก้าวหน้าที่สำคัญในการบำบัดด้วยยีนเมื่อเร็วๆ นี้ และความก้าวหน้าอย่างมากในเทคนิคการแก้ไขยีน เช่น CRISPR สถาบันจึงมั่นใจว่าความพยายามของสถาบันจะต่อยอดจากฐานความรู้ในปัจจุบัน เพื่อมีบทบาทสำคัญในการรักษาเด็กกว่า 15 ล้านคนในสหรัฐอเมริกาในอนาคต อยู่กับสภาพเช่นนั้น

นำโดยผู้อำนวยการ Pradeep Bhide และ Jim และ Betty Ann Rodgers ประธานนักวิชาการที่มีชื่อเสียงด้านพัฒนาการประสาทวิทยาศาสตร์ สถาบันจะตั้งอยู่ที่วิทยาลัยแพทยศาสตร์ FSU ทีมงานจะมุ่งเน้นไปที่การค้นหาสาเหตุที่แท้จริงของโรคหายากในเด็กต่างๆ เพื่อให้นักวิจัยสามารถนำสิ่งที่ค้นพบเหล่านี้มาพัฒนาเครื่องมือวินิจฉัยและรักษาใหม่ที่มีประสิทธิภาพ นอกจากนี้ สถาบันยังวางแผนที่จะสร้างสถานที่จัดลำดับดีเอ็นเอ และเปิดตัวหลักสูตรระดับบัณฑิตศึกษาสำหรับผู้ที่มีประสบการณ์ในการให้คำปรึกษาทางพันธุกรรม ภีเดอธิบายว่า:

“นี่เป็นโอกาสพิเศษสำหรับคณาจารย์และนักศึกษาของเราที่จะร่วมมือกันและทำงานร่วมกันเพื่อพัฒนาเทคโนโลยีใหม่สำหรับการวินิจฉัยและการรักษาโรคหายากในเด็ก...

เราซาบซึ้งอย่างยิ่งต่อการสนับสนุนของรัฐฟลอริดาในการให้ทุนสนับสนุนการวิจัยนี้เพื่อประโยชน์ของเด็กและครอบครัวทุกคน ไม่ใช่แค่ที่นี่ในฟลอริดาเท่านั้น แต่ทุกที่ เรามีความก้าวหน้าอย่างมากในเวลาอันสั้น และฟลอริดาสามารถสร้างความแตกต่างให้กับชีวิตของพลเมืองที่อายุน้อยที่สุดของเราได้อย่างแท้จริง เราขอขอบคุณ Gov. DeSantis, Rep. Anderson และสภานิติบัญญัติฟลอริดาทั้งหมดที่ให้การสนับสนุนงานของเรา”

ปัจจุบันมีโรคหายาก 7,000 โรคที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 350 ล้านคนทั่วโลก ตัวเลขที่ต่ำเหล่านี้เป็นแรงจูงใจเพียงเล็กน้อยสำหรับนักวิทยาศาสตร์และบริษัทยาในการทุ่มเทเวลาและความพยายามในการวิจัยที่จำเป็นเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาที่มีประสิทธิผล ซึ่งในชะตากรรมที่พลิกผัน ก็มีความท้าทายมากขึ้นเช่นกัน เนื่องจากมีฐานความรู้เพียงเล็กน้อยที่จะต่อยอด

แต่ในกรณีเฉพาะนี้ ศูนย์แห่งนี้แห่งแรกถือเป็นของส่วนตัวสำหรับพรรครีพับลิกันที่ปาล์มฮาร์เบอร์ และหากปราศจากความพยายามของเขา ก็คงจะไม่ถูกสร้างขึ้น ขอขอบคุณอย่างยิ่งที่เราได้อวยพรการเปิดตัวสถาบันโรคหายากในเด็ก และขออวยพรให้โชคดีสำหรับการค้นพบและการพัฒนาในอนาคต

Skip to content