Rare Disease Research Incentives for Doctors
Uncategorized @th

สร้างแรงจูงใจให้นักวิจัยและแพทย์มุ่งความสนใจไปที่โรคหายาก

ความก้าวหน้าทางเทคโนโลยีทางการแพทย์มักจะช่วยปรับปรุงทุกด้านของอุตสาหกรรม แต่คุณเคยสงสัยหรือไม่ว่าปัจจัยใดบ้างที่เป็นตัวกำหนดทิศทางการวิจัยที่จะนำไปสู่การค้นพบเหล่านี้

ในด้านยา มีผู้เล่นชั้นนำ 2 ราย ได้แก่ แพทย์และนักวิทยาศาสตร์ ตามมาด้วยบริษัทยา แน่นอนว่าทั้งสองฝ่ายมีเป้าหมายที่แตกต่างกันมาก ถึงกระนั้น เมื่อถึงจุดหนึ่ง พวกเขาจะต้องทำงานควบคู่กันเพื่อพัฒนาวิธีการรักษาที่มีประสิทธิผล และนี่คือจุดที่แรงจูงใจสำหรับแพทย์และนักวิทยาศาสตร์สามารถช่วยขับเคลื่อนการค้นพบวิธีการรักษาโรคหายากที่ผู้ผลิตมักไม่ได้รับการตรวจสอบโดยผู้ผลิตที่มองหาวิธีการรักษาโรคที่หาได้ยาก การบำบัดสู่ตลาด

Creating Incentives For Researcher And Doctors To Focus On Rare Diseases

แม้ว่าบริษัทยาส่วนใหญ่มีแนวโน้มที่จะก่อตั้งขึ้นโดยมีวิสัยทัศน์ในการช่วยเหลือผู้ที่ต้องการความช่วยเหลือ แต่ปัจจัยขับเคลื่อนหลักเบื้องหลังการดำเนินงานของบริษัทขนาดใหญ่ที่มีมูลค่าหลายล้านดอลลาร์เหล่านี้ส่วนใหญ่เป็นด้านการเงิน แม้ว่าสิ่งนี้จะเป็นความจริงบางส่วนสำหรับแพทย์เอง แต่อาชีพที่พวกเขาเลือกนั้นเกือบจะได้รับแรงบันดาลใจมาจากความเห็นอกเห็นใจและความเห็นอกเห็นใจมากกว่าเงิน

วัตถุประสงค์ที่คล้ายกัน แรงจูงใจที่แตกต่างกัน

เมื่อบริษัทต่างๆ ถูกขับเคลื่อนด้วยเงินและแพทย์ก็ขับเคลื่อนด้วยอารมณ์ มันจึงสมเหตุสมผลที่การรักษาที่สัญญาว่าจะได้รับผลประโยชน์ทางการเงินที่สำคัญกว่านั้นคือสิ่งที่ถูกสร้างขึ้น อย่างไรก็ตาม เนื่องจากแพทย์และนักวิทยาศาสตร์เป็นผู้ที่ได้รับประสบการณ์ตรงกับผู้ป่วยและมักจะสามารถเข้าถึงทรัพยากรที่จำเป็นในการตรวจสอบเพิ่มเติมและศึกษากรณีเหล่านี้ การรับฟังความคิดเห็น แนวคิด และข้อค้นพบของพวกเขาจึงมีคุณค่าอย่างยิ่ง

กรณีล่าสุดจำนวนมากได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิผลในการรับฟังข้อกังวลของแพทย์ การให้ทุนสนับสนุนการค้นพบของนักวิทยาศาสตร์ และสนับสนุนการทำงานอย่างต่อเนื่องของพวกเขา ในกรณีเหล่านี้ ในที่สุดการรักษาที่มีประสิทธิผลก็ได้รับการเผยแพร่สู่สาธารณะ และในบางกรณี สำหรับโรคและสภาวะที่หายากที่อาจไม่ได้รับการสนับสนุนที่จำเป็นนี้ นี่แสดงให้เห็นว่าแม้จะมีความต้องการลดลง แต่การรักษาโรคที่คลุมเครือมากขึ้นยังสามารถไปถึงขั้นตอนการผลิตได้ หากการวิจัยทั้งหมดได้รับการพิสูจน์แล้วว่าประสบความสำเร็จ

ด้วยเหตุนี้ การมีแรงจูงใจสำหรับแพทย์และนักวิทยาศาสตร์ที่เป็นแนวหน้าในการสนับสนุนการวิจัยเกี่ยวกับโรคทุกประเภทจึงเป็นเรื่องสำคัญ เนื่องจากผลประโยชน์มักจะมากกว่าที่ปรากฏในตอนแรก

สิ่งจูงใจสำหรับนักวิทยาศาสตร์ในการศึกษาโรคที่หายาก

จนกระทั่งเมื่อเร็ว ๆ นี้มีเพียงสิ่งจูงใจที่มีชื่อเสียงระดับโลกสำหรับนักวิทยาศาสตร์โดยเฉพาะอย่างยิ่งสำหรับผู้ที่ต้องการเห็นชื่อและงานวิจัยของพวกเขากลายเป็นส่วนหนึ่งของประวัติศาสตร์ นั่นคือราคาโนเบลสันติภาพ นอกเหนือจากทุนสนับสนุนจากวิทยาลัยและมหาวิทยาลัย ตลอดจนโครงการที่ได้รับทุนจากเอกชนแล้ว ยังมีสิ่งอื่นอีกเล็กน้อยในการให้กำลังใจทางการเงินสำหรับนักวิทยาศาสตร์

ขณะนี้ ด้วยเป้าหมายในการกระตุ้นการพัฒนายา ยา และการรักษาใหม่ๆ ที่ไม่ชัดเจน องค์กรที่ก่อตั้งโดยมหาเศรษฐีที่มีชื่อเสียงที่สุดของโลกในยุคมิลเลนเนียล เพิ่งมอบรางวัล Oscars of Science จากการวิจัยที่นำเสนอความก้าวหน้าในการรักษาโรคซิสติก ไฟโบรซิส

Nobel Peace Prize for Rare Diseases

Nobel Peace Prize Winners

Katalin Kariko and Drew Weissman won a Nobel Prize in medicine for their contributions to the messenger RNA vaccines which they hope will also be applied to cancer and rare disease treatments.
Read Article

สิ่งจูงใจรางวัลรางวัลทะลุทะลวง

โครงการ ‘Breakthrough Prizes’ ใหม่อาจไม่มีชื่อเสียงเท่ากับรางวัลวิทยาศาสตร์ที่มีชื่อเสียงระดับโลก แต่ก็มีเป้าหมายอันสูงส่งที่มาพร้อมกับเงินรางวัลมากกว่ารางวัลโนเบลถึง 3 เท่า ในปีนี้ ในหมวดวิทยาศาสตร์ชีวภาพ รางวัลประจำปี 2024 ถือเป็น “งานวิจัยล้ำสมัยที่มุ่งเปลี่ยนชีวิตของผู้ที่ป่วยเป็นโรคที่ทำให้ร่างกายอ่อนแอ 3 โรค ได้แก่ โรคพาร์กินสัน โรคซิสติกไฟโบรซิส และมะเร็ง” [TheHindu .com]

ตามที่กระทรวงสาธารณสุขและสวัสดิการครอบครัวระบุว่า “มีโรคหายากที่ทราบกันดีประมาณ 7,000 โรค ซึ่งส่งผลกระทบต่อประชากรประมาณ 8% ของโลก” และ “75% ของผู้ป่วยโรคหายาก”[are] เด็ก,”

ตัวเลขที่ต่ำเหล่านี้ขัดขวางผู้ผลิตยาและบริษัทยาไม่ให้ลงทุนเงินกับพวกเขา ซึ่งหมายความว่าในที่สุดภาวะที่หายากเหล่านี้ก็ยังหายาก ไม่เข้าใจ และแน่นอนว่าไม่สามารถรักษาได้ แม้จะมีสถานการณ์ที่ท้อแท้เหล่านี้ แต่ก็ยังมีนักวิทยาศาสตร์ที่เต็มใจที่จะต่อสู้กับธัญพืชและต่อสู้ในการต่อสู้ที่ยากลำบากเพื่อทำการวิจัยเกี่ยวกับโรคหายากเหล่านี้

Ellen Sidransky นักพันธุศาสตร์คลินิกที่สถาบันวิทยาศาสตร์แห่งชาติของสหรัฐอเมริกา ไม่เพียงแต่เป็นหนึ่งในนักวิทยาศาสตร์ที่มุ่งมั่นเหล่านี้ เธอยังเป็นผู้ที่ได้รับผลประโยชน์ร่วมกันจากองค์กรต่างๆ เช่น รางวัล Breakthrough Prizes Sidransky กำลังศึกษาโรค Gaucher ซึ่งเป็นโรคทางเมตาบอลิซึมที่สืบทอดมาซึ่งส่งผลกระทบต่อ 1 ใน 57,000 รายทั่วโลก เมื่องานวิจัยของเธอค้นพบการกลายพันธุ์ในยีนที่เรียกว่า sGBA1 ซึ่งดูเหมือนว่าจะบ่งชี้ว่าบุคคลจะเป็นโรคพาร์กินสันหรือไม่

พาร์กินสันส่งผลกระทบต่อประมาณ ผู้คน 8.5 ล้านคนทั่วโลก และแม้จะไม่ได้จัดอย่างเป็นทางการว่าเป็นโรคหายาก แต่การค้นพบนี้ถูกส่งต่อไปยังรางวัล Breakthrough Prize ในอินเดีย ซึ่งต่อมาได้มอบรางวัลให้กับ Dr. Sidransky สำหรับความพยายามของเธอ การเป็นโรคที่มีชื่อเสียงหมายความว่ามีการวิจัยและการสนับสนุนทางการเงินมากขึ้น แม้ว่าจะมีความพยายามอย่างต่อเนื่องในการทำความเข้าใจโรคนี้ให้ดีขึ้น แต่การหาวิธีรักษาโรคพาร์กินสันยังคงเป็นเรื่องที่ยากจะเข้าใจ

ประโยชน์ของการค้นพบที่ไม่เกี่ยวข้อง

การได้รับเกียรติจาก Breakthrough Prizes เมื่อเร็วๆ นี้ เป็นตัวอย่างที่ดีว่าแนวคิดขององค์กรสามารถก้าวไปไกลกว่าขอบเขตของโรคหายากได้อย่างไร เพื่อช่วยสนับสนุนการวิจัยเกี่ยวกับสภาวะที่รู้จักกันดีกว่าซึ่งยังคงเป็นปริศนาทางวิทยาศาสตร์ การระบุยีนที่มีความเสี่ยงต่อการเกิดโรคได้กลายเป็นเครื่องมืออันทรงคุณค่าในการทำความเข้าใจและรักษาโรคทั้งที่หายากและพบได้ทั่วไป และด้วยความก้าวหน้าล่าสุดในเทคโนโลยี CRISPR การค้นพบเหล่านี้จึงมีความสำคัญมากขึ้นอย่างที่ไม่เคยมีมาก่อน

Krishna Deepak นักชีววิทยาด้านคอมพิวเตอร์จากมหาวิทยาลัย Azim Premji เมืองเบงกาลูรู ตั้งข้อสังเกตว่ากระบวนการคัดกรองมะเร็งเต้านมในปัจจุบันของเราตั้งแต่เนิ่นๆ เกิดขึ้นจากการค้นพบยีน BRCA1 และ BRCA2 (BRCA1/2) ที่กลายพันธุ์ได้อย่างไร เมื่อเป็นที่เข้าใจกันว่าการกลายพันธุ์ในยีน BRCA1 และ BRCA2 อาจทำให้เกิดมะเร็งได้ แพทย์ก็มีวิธีระบุด้วยความแม่นยำว่าผู้ป่วยรายใดจะพัฒนาเป็นมะเร็งเต้านมต่อไป สิ่งนี้นำไปสู่การดำเนินการทดสอบทางพันธุกรรมที่ดำเนินการกับผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงหลายปีก่อนที่จะมีมะเร็ง และเนื่องจากการรักษามะเร็งในระยะเริ่มแรกช่วยเพิ่มโอกาสในการบรรเทาอาการได้อย่างมาก การเคลื่อนไหวนี้จึงช่วยเพิ่มอัตราการรอดชีวิตของผู้ป่วยได้โดยตรง

ความก้าวหน้าในการต่อสู้กับโรคมะเร็งเต้านมเป็นเรื่องราวที่รู้จักกันดีในวงการแพทย์ สิ่งเดียวกันนี้กำลังค่อยๆ เกิดขึ้นจริงสำหรับผู้ได้รับรางวัล Breakthrough Prize ปี 2024 Sidransky ใช้ตัวอย่างของเธอเองเพื่อพยายามสร้างความตระหนักรู้เกี่ยวกับการสนับสนุนการวิจัยเกี่ยวกับโรคหายาก เส้นทางการศึกษาที่มักถูกขัดขวางโดยผลกำไรทางการเงินที่ต่ำ Sidransky หวังว่าโครงการเช่นโครงการที่ช่วยเธอจะช่วยให้ผู้อื่นเอาชนะอุปสรรคสุดท้ายที่มักต้องใช้เงินทุนและทำให้การพัฒนาวิธีการรักษาล่าช้า

Creating Incentives For Researcher And Doctors

ไม่มีเวลาใดที่ดีไปกว่าตอนนี้

โชคดีที่ด้วยสถานะปัจจุบันของวิทยาศาสตร์การแพทย์ ดูเหมือนว่าไม่มีเวลาไหนจะดีไปกว่านี้อีกแล้ว

ตัวอย่างเช่น การระบุยีนเป็นเพียงครึ่งหนึ่งของการต่อสู้ เมื่อค้นพบยีนเหล่านี้แล้ว ก็ยังมีกระบวนการที่ยากลำบากในการสร้างวิธีการรักษาที่มีประสิทธิผลและปลอดภัย ซึ่งจะต้องผ่านการทดลองทางคลินิกอย่างเข้มงวดเพื่อยืนยันความมีชีวิตและความปลอดภัยต่อไป ดังที่ได้กล่าวไปแล้ว ความก้าวหน้าในเทคโนโลยี CRISPR ช่วยให้นักวิทยาศาสตร์สามารถจัดการและแก้ไขยีนได้อย่างที่ไม่เคยมีมาก่อน เปิดประตูสู่โลกแห่งความเป็นไปได้ใหม่ ๆ ในการรักษาโรคหายากและโรคที่รักษาได้ยาก

นอกจากนี้ Breakthrough Prizes ไม่ใช่แค่กลุ่มเดียวที่สังเกตเห็นความสำคัญของการจัดหาเงินทุนให้กับผู้ที่ค้นคว้าโรคที่คลุมเครือและหายาก

กลุ่มผู้เชี่ยวชาญแห่งยุโรปเพื่อแรงจูงใจด้านยาเด็กกำพร้า (OD Expert Group) ได้กำหนดกรอบนโยบายใหม่ภายใน หลักการชี้แนะภูมิทัศน์ผลิตภัณฑ์ยาเด็กกำพร้าของยุโรปและข้อเสนอนโยบาย ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อสร้างแรงจูงใจที่คล้ายกันในการ ‘ส่งมอบการรักษาในกรณีที่ไม่มี และเพื่ออนุญาตการรักษาที่เป็นนวัตกรรมและการเปลี่ยนแปลงเมื่อมีการรักษาอยู่แล้ว’

สิ่งจูงใจใหม่ของ OD Expert Group สำหรับการวิจัยโรคหายาก

กรอบการทำงานใหม่ซึ่งเผยแพร่บนเว็บไซต์ ‘Frontiers in Pharmacology’ ประกอบด้วยนโยบายที่ได้รับการปรับปรุง 14 ประการ ซึ่งกล่าวถึงประเด็นสำคัญ 4 ประการ:

OD Expert Group ตั้งข้อสังเกตว่าการนำวิธีการรักษาออกสู่ตลาดสำหรับโรคหายากนั้นมีความซับซ้อนอย่างยิ่ง ประกอบไปด้วยขั้นตอนต่างๆ มากมาย ขั้นตอนเหล่านี้ไม่ได้ทั้งหมดทำงานร่วมกัน และในบางกรณีอาจทำงานร่วมกันโดยสิ้นเชิง นโยบายใหม่นี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อแก้ไขสิ่งกีดขวางบนถนนดังกล่าว ในขณะเดียวกันก็ให้สิ่งจูงใจทางการเงินด้วย การแก้ไขนโยบายทั้ง 14 ฉบับประกอบด้วย:

จัดตั้งศูนย์กลางโรคหายากของสหภาพยุโรปเพื่อความร่วมมือในวงกว้าง การแบ่งปันและการสร้างข้อมูล และการวินิจฉัย

ให้คำแนะนำและสิ่งจูงใจในการแปลงานวิจัยขั้นพื้นฐาน

จัดตั้งกองทุน PPP โรคหายากเพื่อการวิจัยขั้นพื้นฐานและการพัฒนาเบื้องต้น

สร้างกรอบนโยบายที่สอดคล้องกันสำหรับการใช้ RWE

ปรับความผูกขาดของตลาดตามเกณฑ์ที่ตกลงกัน

แนะนำสิ่งจูงใจทางการเงินใหม่ๆ เช่น บัตรกำนัลที่สามารถโอนได้หรือเครดิตภาษีสำหรับการพัฒนายา

เสริมสร้างบทบาทของ EMA ในการให้คำปรึกษานักพัฒนา OMP ผ่านเส้นทาง OMP

เพิ่มความแน่นอนทางกฎหมายภายใต้แนวคิดผลประโยชน์ที่สำคัญ

นำแนวทางการใช้การรักษาทางเลือกมาใช้ (เช่น การเตรียมส่วนผสมนอกฉลากและเภสัชกรรม) เมื่อมี OMP ที่ได้รับอนุมัติ

ปรับเส้นทางการกำกับดูแลให้เข้ากับลักษณะเฉพาะของกลุ่ม OMP พร้อมความท้าทายเพิ่มเติม

สร้างบทสนทนาเบื้องต้นแบบวนซ้ำสำหรับหน่วยงาน EMA-HTA และนักพัฒนา OMP

สร้างการประเมินมูลค่าทั่วไปของสหภาพยุโรปสำหรับ OMP

นำร่องเส้นทางการเข้าถึงทั่วไปของสหภาพยุโรปสำหรับ OMP “ลำดับความสำคัญ” (เช่น หายากมาก)

อำนวยความสะดวกในการเข้าถึง OMP ที่เป็นเนื้อเดียวกันทั่วทั้งประเทศสมาชิกสหภาพยุโรป

Skip to content