CRISPR Baby
医学

中国首例 CRISPR 婴儿

在过去十年中,任何一个经常阅读医学新闻的人都会注意到,围绕 CRISPR 和基因编辑技术的报道急剧增加。 从实验室中显示出前景的大量潜在应用,到美国食品及药物管理局批准的首例CRISPR治疗镰状细胞病,围绕这项新技术的热议似乎表明它已势不可挡。

但并非一帆风顺,不幸的是,最近的一次争议又将它推到了舆论的风口浪尖。

但故事要从几年前的 2018 年说起,当时研究负责人、中国生物物理学家贺建奎首次尝试发表他的手稿,描述了抗 HIV 双胞胎的诞生;标题为 “抗 HIV 基因组编辑后双胞胎的诞生”。

He’s so-called team 发表的研究结果让其他专家大呼可能是在操纵数据和/或伪造结果。 宾夕法尼亚大学基因编辑专家基兰-穆苏努鲁(Kiran Musunuru)在一篇专栏文章中指出,数据显示,用于生殖的基因编辑还不成熟,也不安全。

十位作者中没有正式执业的医生。 唯一获得认可的美国生物物理学家迈克尔-迪姆要求将他的名字从论文中删除,声称他从未同意提交手稿。

还有许多其他令人震惊的证据表明,这些信息并不完全真实。 除了不安全的程序外,还有迹象表明基因编辑与注意到的突变并不相同,某些说法自相矛盾,数据被歪曲以显示有新生儿出生,声称总体效率的数据被认为被夸大了,参与儿童的父母可能出于错误的原因而被鼓励参与,并得到了不确定的承诺。

中国政府并没有因为建奎的行为而放过他,他们判处他三年有期徒刑,并颁布了新的法律,禁止为生殖目的改造人类胚胎、

今年 4 月,建奎出狱,因此整个行业再次掀起了各种议论,尤其是他计划继续利用基因疗法开发治疗方法。 他的目标是让更多人能够负担得起这项技术,并最终利用这些疗法治疗更多罕见疾病和难治疾病。

不放弃 CRISPR

尽管之前出现了一些问题,但他仍誓言继续利用基因编辑技术寻找治疗罕见疾病的方法…

不言而喻,在医学界,受到有关伦理道德的负面报道是大忌。虽然这场争议确实凸显了一些潜在的伦理问题,但对于一项已经被全球数千名,甚至可能是数十万名可重复研究人员吹捧、测试和试用的技术来说,一方的行为不太可能给它抹上什么污点。

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CRISPR 研究

美国食品及药物管理局(FDA)最近批准了针对 12 岁及以上镰状细胞病和输血依赖型 beta-地中海贫血症(TDT)患者的治疗方案,这基本上为所有开展类似研究的人员开了绿灯,他们可以继续努力,因为他们知道道路已经铺好,任何有充分证据支持的有效治疗方法现在都可以沿着同样的道路走向市场。

在开发这些疗法并获得美国食品及药物管理局批准的过程中,这项新技术迅速从一种有望有效治疗各种罕见疾病的概念转变为一种治疗方法,最终使那些患有最不常见疾病的人能够获得治疗。

尽管如此,重要的是要注意到处于行业发展前沿的主要参与者在目标上的差异,以便了解这些不同的想法何时汇聚在一起,是好是坏。 例如,科学家和研究人员的努力通常有道德方面的原因,而生产治疗药物的公司往往只是出于经济方面的考虑。

这些对立的愿望给罕见病的治疗带来了相当大的障碍。 由于这些罕见病症的性质意味着患者人数较少,因此开发出的任何治疗方法的需求量也不大。

除了这些商业上的障碍外,开发治疗罕见病的方法也绝非易事,这主要归功于文献资料的缺乏,以及很少有机会通过研究罕见病患者来进行第一手研究。

巧合的是,或者说是非常巧妙的是,贺建奎选择利用基因编辑技术开发治疗罕见疾病的新方法,这不仅解决了治疗罕见病的难题,贺建奎的独特情况还同时吸引了其他人,甚至是著名科学家研究人员无法比拟的关注,这反过来又提高了人们的认识和支持,而这对开发有效的治疗方法至关重要。

如果他的新事业未能改变专家们的观点,那么业内其他顶尖专家的大量有前途的研究成果很可能会迅速掩盖一路上遇到的一两个陷阱。

无论情况如何发展,几乎可以肯定的是,CRISPR 技术将继续存在,毫无疑问,更多潜在的治疗方法将成为完全成熟的疗法。

随着人们对基因编辑技术真正潜力的认识不断提高,不久我们就会看到基因编辑疗法的广泛应用,以及随之而来的更广泛的有效应用。

整容手术在医疗行业中所占的比例较大,这已不是什么秘密,既然基因编辑技术能够进行许多整容手术,毫无疑问,这项技术将被应用于此类手术,然而,最令人兴奋的突破仍然是:能够有效治疗许多难以捉摸的罕见疾病。

也许,如果制造商从一开始就试图拉平任何差距,就有可能创造一种环境,利用美容手术的受欢迎程度来补贴罕见疾病治疗方法的开发,这反过来又会提高公司的知名度,使他们能够最大限度地增加曝光率,并有可能挽回因开发针对更小患者群体的治疗方法而遭受的任何经济损失。

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