Improving Clinical Trials For Rare Diseases
健康

改进罕见疾病的临床试验

罕见病之所以难以治疗,原因有几个。 由于 “罕见 “的性质,招募这些人具有挑战性,由此导致的样本量小严重限制了研究人员研究此类病症的机会,使确定病因和开发治疗方法变得更加困难。 此外,黄解释说,如果患者同意参与特定的基因治疗程序,可能会被排除在未来的临床试验之外:

在 2023 年 11 月/12 月的 FLORetina-ICOOR 会议上, 医学博士、工商管理硕士 Suber S. Huang解释说:

“罕见病费用高昂,而且很难进入。 但是,治愈也有不可估量的好处……我们必须继续努力……

“未接受治疗的[inherited retinal diseases] 患者非常罕见,参加一种基因疗法可能会带来禁止参加未来疗法的不幸后果。 因此,招聘工作实际上非常困难。

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如果要克服这些障碍,监管机构往往会从中作梗。 所有这些因素都意味着治疗费用昂贵的可能性很高。 因此,通常为这些项目提供资金的赞助商面临的投资损失风险要高得多,尤其是当这些治疗方法从本质上来说又是更具实验性的时候。

例如,在美国,围绕遗传性视网膜疾病的产业估计价值 318 亿美元。 然而,尽管有如此巨大的价值,研究方面的障碍仍然延缓了进展,阻碍了新治疗途径的开发,如基因和细胞疗法。

尽管此类研究的成功将带来宝贵的益处,但找到治疗方法并将其推向市场所需的限制性程序仍然阻碍着研究的进行。 但是,如果医学科学能够开拓新的方法,避免其中的一些负面因素,那么我们无疑会看到获得新的有效治疗的罕见病数量大幅增加。

未来视力论坛是一个多学科合作会议,涉及眼科、视觉科学行业、宣传和监管方面的利益相关者,黄先生是该论坛的创始人和主席,他深知我们需要改变研究罕见病的方法。

9 月,他提出了五项建议,以帮助提高临床试验的效率。 Huang 解释说:

“首先是制定明确的标准,以消除基于药物、基因和细胞的眼科治疗方法的风险。我们都应该有一本相同的手册。第二,我们应该定义一种途径,通过这种途径,未发表的、失败的或无统计学意义的研究可以为自然史或失败原因的通用知识库做出贡献。

第三和第四项建议与人工智能和机器学习有关,指出了利用对人类来说通常耗时且复杂的数据集的重要性。 黄继续说道:

“让我们确保人们能够真正对治疗做出反应。人工智能可以在这方面提供帮助。最后,我们需要考虑针对各种需求的疗法,而不是针对特定基因的模式。

其他公司,如印度-美国罕见疾病组织(Indo-USRare)、

也开始实施具有相同目标的战略。 公司的目标是在特定罕见病发病率较高的国家开展临床试验。 它计划利用人工智能增强型工具进行临床试验管理和参与机构之间的沟通。

IndoUSrare 和 Jeeva 临床试验公司的创始人 Harsha Rajasimha 博士希望此举有助于克服临床试验物流、管理和种族多样性面临的两大问题。

为实现这一目标,IndoUSrare 计划利用患者权益组织(PAG)在国外设立临床试验点,整合新的人工智能临床管理工具,并让非营利组织参与进来,以支持项目的开展。

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