2024 年基因疗法的创新与发展
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by
Ree Webster
如果你要问任何医学专家 2024 年可能会有哪些创新，那么基因和细胞疗法的扩展无疑会是每个人的首选。 这也就不足为奇了：最近的研究发现，这项技术能够治疗的疾病似乎越来越多，从遗传病、精神疾病到侵袭性癌症和其他罕见疾病。
幸运的是，这一可能改变行业的突破并没有被忽视，它已经成为这一挽救生命领域许多先驱的关注焦点。
Newest Gene Therapy
2024 年细胞与基因治疗的现状
细胞与基因治疗现状》是一个试图利用细胞与基因治疗快速发展的组织，该组织于今年年初（2024 年 1 月24 日）举办了第二次网络研讨会。
这次在线峰会汇聚了 “一批来自产业界和学术界的杰出人士，共同讨论最新的研究进展、创新和颠覆性技术，这些技术今天正在影响着患者的生活，明天将推动细胞和基因疗法取得更大、更好的成就”。
本次峰会的亮点如下：
- 与彼得-马克斯医学博士（美国食品和药物管理局生物制品评估与研究中心）的开场主题对话
- 基因疗法先驱、医学博士詹姆斯-威尔逊（James Wilson）（宾夕法尼亚大学）发表主题演讲
- 由三位首席执行官 Fabian Gerlinghaus（Cellares）、Alexis Rovner（64x Bio）和 Nabiha Saklayen（Cellino）组成的细胞和基因治疗生产及自动化专题讨论小组。
- 与 Kiran Musunuru 医学博士（UPenn/Verve Therapeutics）、Adrian Woolfson 医学博士（重播）就细胞和基因疗法的现状进行广泛讨论
- 对镰状细胞 CRISPR 试验先驱维多利亚-格雷的独家专访！
发现更多基因和细胞疗法 CGT
尽管 CGT 的全部潜力尚未被完全发掘出来，但不断扩大的改变生命的治疗清单表明，医学界正全力以赴利用这项新技术，最大限度地发挥其对健康的诸多益处。 有了更多这样的支持，科学家们将开展更多研究，反过来，生物制药公司也将更有能力开发下一代疗法、治疗方法和治疗手段。
随着第一种自体树突状细胞疗法–Dendreon 制药公司的 Provenge（sipuleucel-T）于 2010 年获批，第一种 CAR-T 疗法于 2017 年获批，第一种 CRISPR 基因编辑技术于 2023 年获批，目前市场上已有 27 种经 FDA 批准的基因和细胞疗法产品，发展势头迅猛。
继去年 CRISPR 基因编辑技术取得突破性进展之后，CGT 的潜力正被牢牢地释放出来；这一成就有望为更多难以治疗的罕见疾病带来更多改变生命的治疗方法。
随着细胞和基因疗法的发展突飞猛进，CGT 被专家誉为 2024 年最值得关注的制药趋势之一。
金融专家称，该技术将为 “生物医学工具包提供一些增长最快、经济上最有吸引力的补充”。
人们希望这项技术能够推动两个医学分支的发展，这两个分支是肿瘤学（癌症）和精神病学（心理健康），尽管采用了现代医学技术，但对于寻求有效治疗方法的科学家来说，这两个分支仍然是个谜。
