DNA Gene Editing CRISPR
医学

CRISPR 的创新即将到来

基因组编辑技术的新进展曾一度有望彻底改变医疗行业,如今终于获得批准,并正在改变我们诊断和治疗疾病的方式。 这种改变 DNA 的技术被称为 “CRISPR”,它证明了调整生命代码确实是可能的,而且通过一次性治疗促使改变生命的结果现已成为现实。

CRISPR是簇状规则间隔短回文重复序列的缩写,它是一种革命性的新技术,可用于检测DNA片段上的特定基因,然后改变这些DNA,从而改变基因的行为方式。 此外,它还能在不改变基因序列的情况下开启或关闭基因的功能。

这种一次性静脉注射技术有望在基因组编辑以及诊断和治疗各种疾病的能力方面取得巨大进步。 CRISPR 的诊断特性还能让人们更深入地了解疾病的发展过程和原因,这将进一步打开新的治疗方法和疗法的大门。

The Innovation Of CRISPR Is Coming

首批 CRISPR 治疗获得 FDA 批准

2023 年 11 月16日,Casgevy 在英国获准使用,成为全球首个公开的 CRISPR 治疗方法。 在美国,由 Vertex 和 CRISPR Therapeutics 公司生产的名为 Exa-cel 的疗法已于 12 月8 日获得 FDA 批准。 不到两周后的12月20日,第三种CRISPR疗法也获得批准,该疗法被称为lovo-cel,由蓝鸟公司生产。

获得这些批准后,镰状细胞病这种遗传缺陷的患者随后得到了成功治疗。

镰状细胞病是一种会导致红细胞变得粘稠并呈新月形的疾病,这反过来又会导致细胞凝集在一起,降低其携带氧气的能力,并导致患者疼痛难忍。 随着时间的推移,镰状细胞病会逐渐损害器官,最终导致死亡。

治疗镰状细胞病的唯一真正有效的方法是进行骨髓移植;这是一种极具创伤性和痛苦的手术,成功率仍然只有%-60%之间。

Jimi Olaghere 是接受一次性新药治疗的病人之一,此前他经常被紧急送往急诊室,医院为他预留了一张病床。 不过,在接受治疗后,奥拉格里尔告诉记者,他的镰状细胞过去给他带来的痛苦几乎完全消失了,”他的生活质量飙升到了新的高度”。

Casgevy是首批基于CRISPR技术的基因编辑器之一,其工作原理是纠正从患者骨髓中分离出来的干细胞中存在的问题。 然后将其注射回体内,干细胞在体内促进健康血细胞的生成,从而再次为全身提供充足的氧气。

CRISPR 即 CRISPR-Cas9,由詹妮弗-杜德娜(Jennifer Doudna)、埃马纽埃尔-夏朋蒂埃(Emmanuelle Charpentier)、马丁-金尼克(Martin Jinek)、克日什托夫-切林斯基(Krzysztof Chylinski)、伊内斯-芳法拉(Ines Fonfara)和迈克尔-豪尔(Michael Hauer)于 2012 年首次在《科学》杂志上发表。 在这篇论文发表之前,锌指核酸酶和 TALENs(转录激活剂样效应核酸酶)等类似技术确实存在,但 CRISPR 承诺提供一种效率更高、成本更低的技术。

美国加州大学伯克利分校的生物化学家詹妮弗-杜德娜(Jennifer Doudna),她因在基因编辑技术的开发过程中发挥的作用而分享了 2020 年的诺贝尔化学奖。

"这是 CRISPR 医学时代的开端。 我认为,这表明我们正处于医学真正变革的边缘。

CRISPR 概念的工作原理主要是在特定遗传标记处切割 DNA 序列,然后插入或删除到其他序列中。 这可用于开启或关闭某些基因,并纠正有缺陷的基因;有效改变生物体的 DNA,以抵御感染或从源头治疗疾病。

不过,Casgevy 也有一些缺点,可能会妨碍其广泛应用。 每名患者的治疗费用为 220 万美元,虽然是一次性治疗,但仍需要长达 4-6 周的住院治疗。

还有人担心,切割 DNA 双链的切片技术可能会导致不利的突变,从而激活诱发癌症的基因。 幸运的是,自 2016 年以来,有关可以切割单股 DNA 的技术的研究已经开始。 科学家们一直在努力重新设计剪刀工具,缩小部件尺寸,使切片技术更加精确。

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