Florida State University Pediatric Rare Diseases
健康

FSU 儿科罕见病研究所

佛罗里达州立大学最近成立了儿科罕见疾病研究所,该机构致力于推动儿童罕见疾病的研究和开发治疗方法。 亚当-安德森(Adam Anderson)议员的儿子安德鲁(Andrew)不幸死于泰-萨克斯病(Tay-Sachs Disease),这种罕见疾病在美国每年的患病人数不足 100 人。

安德森是佛罗里达州立大学的校友,他满怀感激地解释道:

"自从我们的儿子安德鲁(Andrew)在 2016 年被诊断出患有泰-萨克斯病(Tay-Sachs Disease)以来,我和我的妻子布莱恩(Brianne)就把尽我们所能确保其他家庭不必像我们一样生活在噩梦中作为我们的使命,但遗憾的是,许多家庭确实如此...
目前已知的罕见病有 7,000 种,影响全球 3.5 亿多人和全国 3,000 多万人。 从这个角度来看,这相当于我国人口的近 10%,比佛罗里达州的总人口还要多。 因此,虽然我们称它们为罕见,但从整体上看,它们比你想象的要常见得多。

Adam Anderson

Adam Anderson is a conservative local businessman, husband & father, Representing N. Pinellas Dist 57. Rep. Adam Anderson ran for public office to fund research into rare diseases like the one that affected his son

医学院儿科罕见病研究所中心的成立也得到了州长罗恩-德桑蒂斯(Ron DeSantis)的支持,最近在 2024 年 2 月1 日于州议会大厦举行的 “佛罗里达州立大学日”(Florida State University Day)上举行了庆祝活动。

Florida-State-University-Symbol

对儿科罕见病进行更多研究和更好的治疗

该研究所汇集了科学家、临床医生和教育工作者,利用最新的免疫反应研究和快速发展的基因治疗领域。 其目标是应对儿科罕见病所面临的共同研究挑战。

随着近期基因疗法的重大进展以及 CRISPR 等基因编辑技术的重大突破,该研究所相信,其努力将在现有知识基础上,为未来治疗美国超过 1500 万患有此类疾病的儿童发挥关键作用。

该研究所由所长普拉迪普-比德(Pradeep Bhide)和吉姆与贝蒂-安-罗杰斯(Jim and Betty Ann Rodgers)发育神经科学杰出学者讲座教授领导,将设在弗吉尼亚大学医学院。 该团队将致力于发现多种不同儿科罕见病的根本原因,以便研究人员能够利用这些发现,开发出有效的新诊断和治疗工具。 该研究所还计划建立一个 DNA 测序设施,并为有遗传咨询经验的人开设研究生课程。 Bhide 解释说:

"这是一个难得的机会,我们的教师和学生可以携手合作,共同开发用于诊断和治疗儿科罕见病的新技术...

我们衷心感谢佛罗里达州为这项研究提供资金支持,以造福所有儿童和家庭--不仅是佛罗里达州,而是世界各地的儿童和家庭。 我们在短时间内就取得了巨大进步,佛罗里达州可以真正改变我们最年轻公民的生活。 我们非常感谢州长德桑蒂斯、众议员安德森和整个佛罗里达州议会对我们工作的支持。

目前有 7,000 种罕见病,影响着全球超过 3.5 亿人。 这些低水平的数字几乎无法激励科学家和制药公司投入时间和精力进行开发有效治疗方法所需的研究。

但在这个具体案例中,这个首创的中心是棕榈港共和党人的个人财产,如果没有他的努力,这个中心很可能不会建立起来。 因此,我们衷心祝福儿科罕见病研究所的成立,并祝愿其未来的发现和发展一切顺利。

跳至内容