CRISPR Baby

中國首批CRISPR嬰兒

在過去十年中,任何醫學新聞的普通消費者都會注意到圍繞CRISPR和基因編輯技術的報導急劇增加。 從實驗室中顯示出前景的一系列潛在應用,到FDA批准的第一個針對鐮狀細胞病的CRISPR治療,圍繞這項新技術的嗡嗡聲似乎表明它是不可阻擋的,而且非常正確地表明,能夠靶向和改變導致某些疾病的特定基因是醫療技術的巨大飛躍。

但這並不是一帆風順的,不幸的是,最近越來越多的炒作對形象造成了一些打擊,因為來自不那麼遙遠的過去的爭議將它推回了聚光燈下。

但故事要從幾年前的2018年說起,當時研究負責人、中國生物物理學家賀建奎首次試圖發表他的手稿,描述這對耐HIV雙胞胎的誕生;題為「HIV耐藥性基因組編輯後雙胞胎的誕生」。

賀建奎所謂的團隊發表的研究讓其他專家指出了操縱數據和/或偽造結果的可能性。 在賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)基因編輯專家基蘭·穆蘇努魯(Kiran Musunuru)的一篇專欄文章中,穆蘇努魯指出,數據顯示,用於生殖的基因編輯仍然為時過早且不安全。

在十位作者中,沒有正式許可的醫生。 唯一獲得認證的美國生物物理學家邁克爾·迪姆(Michael Deem)試圖將他的名字從論文中刪除,聲稱他從未同意提交手稿。

還有許多其他的證據表明這些資訊並不完全真實。 除了不安全的程式外,有跡象表明基因編輯與所注意到的突變不同,某些說法自相矛盾,數據被歪曲以顯示出生發生,聲稱整體效率的數據被認為被誇大了,參與兒童的父母可能出於錯誤的原因被鼓勵參加, 有不確定的承諾。

中國政府不打算放過建奎。他們判處他三年監禁,並頒布了一項新法律,禁止為生殖目的修改人類胚胎。

建奎於4月出獄,因此整個行業的雜音再次上升,特別是因為他計劃繼續利用基因療法開發治療方法。 他的目標是使這項技術更實惠,並最終使用這些治療方法治療更多罕見疾病和難以治療的疾病。

不放棄CRISPR

儘管之前有過問題,但他發誓要繼續利用基因編輯來尋找治療罕見疾病的方法……

毋庸置疑,在醫學界,收到有關道德的負面新聞是一大禁忌,儘管爭議確實凸顯了一些潛在的倫理問題,但一方的行動不太可能對玷污一項已經被吹捧、測試和試驗的技術造成太大影響,成千上萬的人,甚至可能數十萬人。 全球可重複的研究人員。

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CRISPR研究

基因編輯的興趣急劇上升,這在很大程度上要歸功於 FDA 最近批准用於治療 12 歲及以上患者的鐮狀細胞病和輸血依賴性 β-地中海貧血 (TDT),這基本上為所有進行類似研究的人開了綠燈,讓他們繼續努力,因為他們知道道路已經鋪好了。 任何具有足夠支持證據的有效治療方法現在都可以在進入市場的過程中遵循相同的過程。

在開發這些治療方法並獲得FDA批准的過程中,這項新技術已經迅速從一個概念轉變為一種最終成為那些患有最罕見健康情況的人的治療方法。

也就是說,重要的是要注意處於行業發展前沿的關鍵參與者所持有的目標的差異,以便了解這些不同的想法何時匯合,無論好壞。 例如,雖然科學家和研究人員通常有道德原因推動他們的努力,但製造治療方法的公司通常只受到財務動機的驅使。

這些對立的願望在治療罕見疾病時提出了一個相當大的障礙。 由於這些罕見疾病的本質意味著更少的患者,因此開發的任何治療方法的需求也將很低。

除了這些以商業為導向的障礙之外,開發對抗罕見病的治療方法的實際挑戰絕非易事,這在很大程度上要歸功於缺乏文獻,以及通過研究罕見病患者進行第一手研究的機會非常少。

巧合的是,也許是相當巧妙的是,他選擇了利用基因編輯技術開發罕見病的新療法,這不僅僅是為了應對治療罕見病的挑戰;他的獨特情況同時引起了其他人,甚至是著名的科學家研究人員無法比擬的關注,這反過來又提高了對開發有效治療方法至關重要的認識和支援。

如果他的新事業未能改變專家的觀點,那麼來自該行業其他領先專家的大量有希望的發現可能會很快使在此過程中遇到的一兩個陷阱黯然失色。

無論情況如何發展,幾乎可以肯定的是,CRISPR技術將繼續存在,並且毫無疑問,將看到更多潛在的治療方法成為成熟的治療方法。

隨著人們對這項技術真正潛力的認識不斷提高,用不了多久,我們就會看到基因編輯治療的廣泛採用,以及隨之而來的更廣泛的有效應用。

整容手術在醫療行業中佔有較大比例已經不是什麼秘密了,而且由於基因編輯能夠進行許多整容治療,毫無疑問,該技術將應用於此類手術,但是,最令人興奮的突破仍然存在;能夠有效治療許多難以捉摸的罕見疾病。

也許,如果製造商試圖從一開始就消除任何差異,就有可能創造一個環境,利用整容手術的普及來補貼罕見疾病治療方法的開發,這反過來又會提高公司形象,並允許他們最大限度地提高曝光率,並可能彌補因為較小的患者群體開發治療方法而遭受的任何經濟損失。

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