Improving Clinical Trials For Rare Diseases
健康

改善罕見病的臨床試驗

由於多種原因,罕見病的治療具有挑戰性。 由於「罕見」事件的性質,招募它們具有挑戰性,由此產生的小樣本量嚴重限制了研究人員研究此類情況的機會,使查明原因和開發治療方法變得更加困難。 此外,如果患者同意參與特定的基因治療程式,可能會將他們排除在未來的臨床試驗之外,黃解釋說:

在 2023 年 11 月/12 月的 FLORetina-ICOOR 會議上, 醫學博士、MBA 的 Suber S. Huang 解釋說:

“罕見病成本高昂,而且很難進入。 但是治癒有不可估量的好處……我們必須繼續努力……

“初治患者 [inherited retinal diseases] 很少見,參加一種基因治療可能會產生禁止參與未來治療的不幸後果。 所以,招聘其實是非常困難的。

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如果克服了這些障礙,監管機構往往會成為障礙。 所有這些因素意味著治療費用昂貴的可能性很高。 因此,通常為此類努力提供資金的贊助商面臨更高的投資損失風險,尤其是當治療本質上更具實驗性時。

例如,美國遺傳性視網膜疾病產業的價值估計為318億美元。 然而,儘管有如此巨大的價值,研究障礙仍然減緩了進展,並阻礙了新的治療途徑的開發,如基因和細胞療法。

儘管這種研究取得了成功,這將提供寶貴的好處,但找到治療方法並將其推向市場所需的限制性過程仍然阻礙了研究的進行。 但是,如果醫學能夠開創新的方法來避免這些負面因素,那麼我們無疑將看到接受新的有效治療的罕見疾病的數量大幅增加。

黃仁勳是未來願景論壇的創始人兼主席,該論壇是一個涉及眼科、視覺科學行業、宣傳和監管利益相關者的多學科合作會議,他理解這種需要改變我們對罕見疾病的研究方式。

9月,他提出了五項建議,以説明提高臨床試驗的效率。 黃先生解釋道:

“首先是制定明確的標準,以降低基於藥物、基因和細胞的眼部治療方法的風險。我們都應該有相同的劇本。第二,我們應該定義一條途徑,通過這條途徑,未發表的、失敗的或不具有統計學意義的研究可以為自然歷史的普遍知識庫做出貢獻,或者為什麼事情會失敗。

第三和第四項建議與人工智慧和機器學習有關,指出了利用數據集的重要性,這些數據集對人類來說通常既耗時又複雜。 黃磊繼續說道:

“讓我們確保人們能夠真正對治療做出反應。人工智慧可以幫助解決這個問題。最後,我們需要考慮針對一系列需求的療法,而不是基因特異性模型。

其他公司,如印度-美國罕見病組織(Indo-US Organization for Rare Diseases,簡稱Indo-USRare),

也開始實施具有相同目標的戰略。 該公司的目標是在特定罕見病發病率較高的國家開展臨床試驗。 它計劃利用人工智慧增強的工具進行臨床試驗管理和參與組織之間的溝通。

IndoUSrare 和 Jeeva Clinical Trials 的創始人 Harsha Rajasimha 博士希望此舉將有助於克服臨床試驗物流、管理和種族多樣性面臨的兩個主要問題。

為了實現這一目標,IndoUSrare 計劃利用患者權益保護組織 (PAG) 在國外建立臨床試驗中心,整合新的人工智慧臨床管理工具,並讓非營利組織參與支持專案。

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