2024年基因治療的新創新與擴展
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by
Ree Webster
如果你問任何醫學專家2024年可能會有什麼創新，基因和細胞療法的擴展無疑將是每個人的首要任務。 這並不奇怪：最近的發展開始發現這種技術能夠治療的疾病似乎越來越多;從遺傳和心理健康情況到侵襲性癌症和其他罕見疾病。
幸運的是，這一可能改變行業的突破並沒有被忽視，並且已經成為這個救生領域許多先驅者的焦點。
Newest Gene Therapy
細胞和基因治療的現狀，2024 年
一個試圖利用 CGT 快速發展的組織是 The State of Cell and Gene Therapy，該組織於 2024 年 1 月 24 日於今年年初舉行了第二次網路研討會。
在線峰會彙集了“來自工業界和學術界的一群傑出人士，討論影響當今患者生活的最新研究進展、創新和顛覆性技術，並將推動細胞和基因療法在明天實現更大更好的發展”
本次峰會的亮點如下：
- 與Peter Marks，醫學博士，博士（FDA生物製品評估和研究中心）的開幕主題對話
- 基因治療先驅James Wilson博士（賓夕法尼亞大學）的主題演講
- 由三位首席執行官 Fabian Gerlinghaus （Cellares）、Alexis Rovner （64x Bio） 和 Nabiha Saklayen （Cellino） 組成的關於細胞和基因治療製造和自動化的小組討論
- 與Kiran Musunuru，醫學博士，博士（賓夕法尼亞大學/Verve Therapeutics），Adrian Woolfson，醫學博士，博士（重播）就細胞和基因治療的現狀進行了廣泛的討論
- 獨家專訪鐮狀細胞CRISPR試驗先驅Victoria Gray！
發現更多基因和細胞療法 CGT
儘管CGT的全部潛力尚未完全發掘，但不斷擴大的改變生活的治療方法清單表明，醫學界完全致力於利用新技術來最大限度地發揮其許多健康益處。 有了更多這樣的支援下，科學家將進行更多的研究，反過來，生物製藥公司將能夠更好地開發下一代療法、治療方法和治療方法。
隨著2010年批准的第一個自體樹突狀細胞療法，Dendreon Pharmaceuticals的Provenge（sipuleucel-T），2017年批准的第一個CAR-T療法，以及2023年批准的第一個CRISPR基因編輯技術，目前市場上有27種FDA批准的基因和細胞治療產品。
繼去年CRISPR基因編輯技術取得突破后，CGT的潛力正在被充分釋放;這一成就有望為更難治療的罕見疾病提供更多改變生活的治療方法。
隨著細胞和基因療法開發的進步呈指數級增長，CGT 被專家吹捧為 2024 年最值得關注的製藥趨勢之一。
金融專家聲稱，該技術將為生物醫學工具包提供“一些增長最快且具有財務吸引力的補充”。
人們希望這項技術能夠導致兩個醫學分支的進步，儘管有現代醫療技術，但對於尋求有效治療方法的科學家來說仍然是一個謎;腫瘤學（癌症）和精神病學（心理健康）。
