DNA Gene Editing CRISPR

CRISPR的創新即將到來

基因組編輯技術的新進展曾經有望徹底改變醫療行業,現在終於獲得批准,並且已經改變了我們診斷和治療疾病的方式。 這種被稱為“CRISPR”的DNA改變技術證明瞭調整生命密碼確實是可能的,並且通過一次性治療促進改變生活的結果現在已成為現實。

CRISPR代表成簇的規則間隔短回文重複序列,是一項革命性的新技術,可用於檢測DNA片段上的特定基因,然後改變該DNA以改變基因的行為方式。 此外,它可以打開和關閉基因的功能,而不會改變它們的序列。

這種一次性的靜脈注射技術有望在基因組編輯方面取得巨大進步,並增強我們診斷和治療各種疾病的能力。 CRISPR的診斷特性還可以更深入地瞭解疾病的發展方式和原因,這將進一步為新的補救措施和治療方法打開大門。

The Innovation Of CRISPR Is Coming

首個CRISPR治療獲得 FDA 批准

Casgevy 2023 年 11 月 16 日在英國獲批使用,成為世界上第一個公開可用的 CRISPR 治療方法。 在美國,FDA批准的治療方法,稱為Exa-cel,由Vertex和CRISPR Therapeutics製造,於12月8日上市。 不到兩周后的12 月20日,由Bluebird生產的第三種CRISPR療法(稱為lovo-cel)也獲得批准。

這些批准隨後成功治療了患有遺傳缺陷、鐮狀細胞病的患者。

鐮狀細胞病是一種導致紅細胞變得粘稠和新月形的疾病,這反過來又導致細胞聚集在一起,降低它們攜帶氧氣的能力,並導致患者難以忍受的疼痛。 隨著時間的推移,鐮狀細胞病會逐漸損害器官並最終導致死亡。

治癒鐮狀細胞病的唯一真正有效的治療方法是進行骨髓移植;一個極具侵入性和痛苦的手術,仍然只能提供 %-60% 的成功率。

吉米·奧拉赫里(Jimi Olaghere)是接受這種新的一次性藥物的患者之一,他以前經常被送往急診室,以至於醫院為他預留了一張床位。 然而,在治療之後,Olaghere告訴記者,他的鐮狀細胞曾經引起的疼痛幾乎完全消失了,他的“生活品質已經飆升到新的高度”。

Casgevy是最早的基於CRISPR的基因編輯器之一,其工作原理是糾正從患者骨髓中分離出的幹細胞中的問題。 然後它被注射回體內,幹細胞促進健康血細胞的產生,這些血細胞可以再次向全身輸送足夠的氧氣。

CRISPR,或CRISPR-Cas9,於2012年由Jennifer Doudna,Emmanuelle Charpentier,Martin Jinek,Krzysztof Chylinski,Ines Fonfara和Michael Hauer在《科學》雜誌上首次公佈。 在第一篇論文之前,鋅指核酸酶和TALENs(轉錄啟動因數樣效應核酸酶)等類似技術確實存在,但是CRISPR承諾了一種更有效,更便宜的技術;在最初發現 11 年後,這些說法終於被現實世界的案例證明是正確的。

加州大學伯克利分校的生物化學家詹妮弗·杜德納(Jennifer Doudna)因其在基因編輯技術開發中的作用而分享了2020年諾貝爾化學獎。

“這是CRISPR醫學時代的開始。 我認為這表明我們正處於醫學真正轉型的邊緣。

CRISPR概念的工作原理是將DNA序列切成特定的遺傳標記,然後插入或刪除到其他序列中。 這可用於打開或關閉某些基因,並糾正有缺陷的基因;有效地改變生物體的DNA,以抵抗感染或從源頭上治療疾病。

然而,有一些缺點可能會阻止 Casgevy 被廣泛使用。 每位患者的治療費用為220萬美元,雖然是一次性治療,但仍然需要長達4-6周的漫長住院時間。

還有人擔心,切割兩條DNA鏈的切片技術可能會導致不良突變,這可能會在癌症觸發基因中啟動。 幸運的是,自 2016 年以來,對單鏈 DNA 切割技術的研究已經在進行中。 科學家們一直在努力重新設計剪刀工具並減小組件的尺寸,以使切片技術更加精確。

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