Florida State University Pediatric Rare Diseases
健康

FSU小兒罕見病研究所

佛羅里達州立大學(Florida State University)最近成立了兒科罕見病研究所(Institute for Pediatric Rare Diseases),該研究所致力於推進對不尋常兒童疾病的研究和開發治療方法。 該研究所將填補醫療保健行業的關鍵空白,這要歸功於眾議員亞當·安德森(Adam Anderson)的行動,他在兒子安德魯(Andrew)不幸去世后推動了100萬美元的資金,安德魯不幸死於泰薩克斯病;一種罕見疾病,在美國每年影響不到100人。

佛羅里達州立大學校友安德森(Anderson)感激地解釋說:

“自從我們的兒子安德魯在 2016 年被診斷出患有泰薩克斯病以來,我和我的妻子布萊恩就把盡一切努力確保其他家庭不必像我們一樣經歷同樣的噩夢作為我們的使命,但可悲的是,許多家庭確實......
目前有7000種已知的罕見疾病影響著全球超過3.5億人和全國3000萬人。 從這個角度來看,這幾乎占我們國家人口的 10%,比佛羅里達州的總人口還要多。 因此,雖然我們稱它們為罕見,但從整體上看,它們比你想像的更可怕。

Adam Anderson

Adam Anderson is a conservative local businessman, husband & father, Representing N. Pinellas Dist 57. Rep. Adam Anderson ran for public office to fund research into rare diseases like the one that affected his son

2024年 2 月1日,在州議會大廈舉行的佛羅里達州立大學日上,醫學院兒科罕見病研究所中心的啟動也得到了州長羅恩·德桑蒂斯 (Ron DeSantis) 的支援。

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對小兒罕見病進行更多研究和更好的治療

該研究所彙集了科學家、臨床醫生和教育工作者,以利用最新的免疫反應研究和快速發展的基因治療領域。 其目標是解決兒科罕見病面臨的常見研究挑戰。

隨著最近基因治療的重大進展和CRISPR等基因編輯技術的重大突破,該研究所相信其努力將建立在現有知識基礎的基礎上,在未來對美國1500多萬患有此類疾病的兒童的治療中發揮關鍵作用。

該研究所由主任Pradeep Bhide和Jim and Betty Ann Rodgers發育神經科學傑出學者主席領導,將設在FSU醫學院。 該團隊將專注於發現許多不同兒科罕見病的根本原因,以便研究人員能夠利用這些發現並開發有效的新診斷和治療工具。 該研究所還計劃建立一個DNA測序設施,併為那些有遺傳諮詢經驗的人啟動一個研究生課程。 Bhide解釋說:

“對於我們的教師和學生來說,這是一個獨特的機會,可以聯合起來,共同開發用於診斷和治療兒科罕見病的新技術......

我們非常感謝佛羅里達州為所有兒童和家庭的利益資助這項研究的支援——不僅在佛羅里達州,而且在任何地方。 我們在很短的時間內取得了巨大的進步,佛羅里達可以真正改變我們最年輕公民的生活。 我們感謝州長德桑蒂斯、眾議員安德森和整個佛羅里達州立法機構對我們工作的支援。

目前,全球有7000種罕見疾病,影響著超過3.5億人。 這些低數位幾乎沒有激勵科學家和製藥公司將時間和精力投入到開發有效治療方法所需的研究中,在命運的扭曲轉折中,這也更具挑戰性,因為幾乎沒有知識基礎可以建立。

但在這種特殊情況下,第一個此類中心是棕櫚港共和黨人的個人,如果沒有他的努力,可能不會創建。 因此,我們非常感謝小兒罕見病研究所的成立,並祝願其未來的發現和發展一切順利。

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